TransCode holt sich CRISPR-Hilfe bei BRAIN
Die BRAIN Biotech AG unterzeichnete eine Entwicklungsvereinbarung (Joint Development Agreement, JDA) mit der US-amerikanischen TransCode Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RNAZ). Ziel der Kooperation ist die gemeinsame Entwicklung einer Plattformtechnologie, die eine Klasse-2-CRISPR-Nuklease mit TransCodes TTX-Nukleinsäure-Transportplattform zur Behandlung von Krebs kombiniert.
BRAIN Biotech und TransCode Therapeutics bündeln ihre Kräfte zur Entwicklung einer CRISPR-basierten Technologieplattform für die Krebsbehandlung. Die US-Amerikaner, die von sich behaupten, sie seien "die RNA-Onkologie-Firma" und sich diese Bezeichnung sogar haben schützen lassen, haben ein eigen entwickeltes Transportvehikel (TTX-Plattform) in diese Partnerschaft einzubringen, bei dem spezifische RNA-Moleküle ein Eisen-Zucker-"Geschoss" zum Tumorgewebe adressieren und über die Interaktion mit tumorspezifischen micro-RNAs eine für die Zellen tödliche Fracht auch in verstreuten Metastasen abladen können.
Die nun gemeinsame Entwicklung einer Plattformtechnologie soll eine Klasse-2-CRISPR-Nuklease mit TransCodes TTX-Nukleinsäure-Transportplattform zur Behandlung von Krebs kombinieren. Bei der Klasse-2-CRISPR-Nuklease handelt es sich um die zellabtötende G-dase E (TM), die vom Geschäftsbereich Akribion Genomics der BRAIN Biotech AG entwickelt wurde (zur Definition und Klasseneinteilung der vielfältigen CRISPR/Cas-Varianten sei die Übersicht des DFG-Schwerpunktforschungsnetzwerkes 2141 empfohlen). Die proprietäre Nuklease der in Ausgründungsplanung befindlichen Akribion Genomics ist darauf spezialisiert, selektiv genomische Merkmale in Zielzellen aufzuspüren, basierend auf der Existenz spezifischer RNA-Biomarker. Die Kombination dieser Technologien könnte das Potential von CRISPR-artigen Zell-Targeting-Ansätzen zur Behandlung von Krebserkrankungen erschließen, die von beiden Unternehmen nun gemeinsam fortentwickelt werden. Da Akribion derzeit noch nicht offiziell ausgegründet wurde, ist die Vereinbarung eine Art Vorschusslorbeere.
„Die spezifische Depletion von Krebszellen auf der Basis von RNA-Biomarkern ist ein neuartiger und wirkungsvoller Ansatz“, erklärt Dr. Dirk Sombroek, Mitglied des Akribion-Genomics-Teams von BRAIN Biotech. „Die Partnerschaft mit TransCode und eine gemeinsame Entwicklung könnten das Potential unserer proprietären Nukleasen für therapeutische Anwendungen entfesseln“, so Sombroek weiter. Lukas Linnig, Leiter der Akribion-Genomics-Aktivitäten bei BRAIN Biotech, betont: „Die Partnerschaft mit TransCode ist daher ein wichtiger Schritt auf unserem ehrgeizigen Weg, mit einer neuen Klasse von Medikamenten in den Bereich der Krebstherapie einzusteigen.“
Auch TransCode hegt große Hoffnungen. Dr. Zdravka Medarova, Mitgründerin und CTO von TransCode, kommentiert: „Die auf genomischen Merkmalen basierende Technologie des Zell-Targeting birgt ein enormes Potential für die Behandlung von Krebserkrankungen. Um das Versprechen einer Klasse-2-CRISPR-Toolbox in der Onkologie zu erfüllen, ist es jedoch entscheidend, einen hochspezifischen und gezielten Transport an die Tumorzellen zu erreichen." Diese Fähigkeit setze ein sicheres und wirksames Vehikel zur Verabreichung voraus – der Kooperationsbeitrag von TransCode – und ein sehr präzises Werkzeug zur Zelldepletion – der Kooperationsbeitrag der G-dase-E-Nukleasen von BRAIN Biotech. Michael Dudley, Mitgründer, Präsident und CEO von TransCode, ist ebenfall hocherfreut: „Der Zeitpunkt dieser Partnerschaft ist ideal, da wir gerade dabei sind, eine erste Studie am Menschen zu starten, um die Fähigkeit von TTX zur Bekämpfung klinischer Metastasen zu demonstrieren.“